微小的基因差异，让罕见病患者各有不同。
去年7月，国家医保局医药服务管理司前司长熊先军，用相机镜头对准了罕见病群体，他想通过影像寻找答案。近期，熊先军与中国罕见病联盟等组织联合在上海举办了主题为“关注”的摄影展，将半年多来拍摄的21位罕见病患者展出。
“我想通过他们的美告诉大家，罕见病病人不仅仅需要关注，还需要我们和他们肩并肩一起生活、一起向上。”近日，熊先军在接受新京报记者专访时说，摄影展的主题是“关注”，希望社会上更多的人来关注罕见病、关注罕见病群体。
熊先军曾任人力资源和社会保障部社保中心党委书记、副主任，后任国家医疗保障局医药服务管理司司长，负责医保目录调整、医保谈判等工作。
熊先军
“关注”摄影展
“希望社会上更多的人来关注罕见病、关注罕见病群体”
新京报：为何会关注罕见病病人这个群体？
熊先军：因为职业的关系，我很早就关注罕见病病人的生存状况。平时我喜欢摄影，去年开始我就想借助影像，与这些罕见病病人面对面直接交流，通过镜头来观察他们的生活状态、精神状态，观察他们的人生态度，以及他们与社会之间的关系。
说实话，除了医生和患者本身，我们一般人对罕见病只是一个概念上的认知，没有具体的印象。我想通过我的镜头给人们一个具象认识，看到照片就会了解到，原来罕见病病人是这样的一个状态。
新京报：他们愿意出镜吗？
熊先军：这些拍摄对象，都是经过充分沟通后，家人和本人同意的。拍摄时，我会了解他们的家庭收入状况、医保状况、治疗状况等等各种情况。其实他们大部分人已经接受了现在的生活状态、疾病状态，愿意出镜，也很配合，拍摄没有遇到什么障碍，整体来说很顺利。有一位患有大疱性表皮松解症的小女孩，长久不接触人，只能待在家里。我去了她很高兴，配合我摆各种动作。
新京报：拍摄时你会特别注意哪些细节？传达出他们怎样的状态？
熊先军：一个人无论患了什么病，他们大多数的生活不是在疾病阴影下，而是像平常人一样，家里有爱，有说有笑，生活中有苦也有甜，甜的部分多、苦的部分少。任何人得了病、遭遇了灾难，都会想方设法去改善、去追求美好的生活。
罕见病病人也一样，他们的生存状态不像我们所想象的那样很痛苦、很迷茫。当然，他们可能因为病痛就医、精神压力、高额治疗费用等，有痛苦、迷茫的时候。我的片子能看出他们一些疾病的状态，可能是行走的问题，也可能是面部变化、体态变化等等，不同的病状态不一样。
我只呈现他们生活中积极向上和美的一面。我想通过他们的美告诉大家，罕见病病人不仅仅需要关注，还需要我们和他们肩并肩一起生活、一起向上。这个摄影展的主题是“关注”，也是希望社会上更多的人来关注罕见病、关注罕见病群体。
熊先军拍摄一位罕见病病人
社会对罕见病的认知
“需要学术界、政府、社会等通过讨论和长时间磨合，找到一个比较确切的定义”
新京报：为何对罕见病的定义不一样？
熊先军：目前，罕见病在全球并无统一定义，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数小于总人口0.65‰至1‰的疾病，美国将罕见病定义为患病人口小于20万或患病人数占总人口比例小于1/1500的疾病，而欧盟则将其定义为患病率低于1/2000的疾病。
中国人口基数大，很难用发病率、患病率来定义罕见病，目前为止还没有一个明确的官方定义。这可能需要学术界、政府、社会等各方面通过讨论和长时间磨合，找到一个比较确切的定义。
虽然没有明确定义，但已知的是罕见病种类繁多，欧美国家目前发现有7000多种。我国人口基数大，罕见病患者在我国约有2000万人，其中发病率较多的罕见疾病包括戈谢氏病、法布雷病、庞贝病、黏多醣症、苯酮尿症、地中海贫血、成骨不全症、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。研究发现，80%以上的罕见病由遗传因素导致，50%在出生或儿童期发病；一旦配偶双方存在相同缺陷基因，下一代有可能患罕见病。
近年来，中国政府对罕见病也越来越重视。2018年5月，国家卫健委等部门联合发布《第一批罕见病》目录，共涉及121种罕见疾病。2019年2月，中国首部《罕见病诊疗指南》正式发布，为121种罕见病诊疗提供依据，进一步改善罕见病的诊疗现状。
但同时要看到，对于罕见病，我们还有很多工作要做，需要有一个适合国情的标准，使我国的罕见病防治可持续规范化、制度化。这也是我去拍摄罕见病病人的原因。去年7月开始到现在，我一直在拍摄，已经拍了40多位病人、40多种罕见病了，此次展览只展出了其中的21幅。我会一直拍下去，在拍摄中、在与患者的接触中，感受和体悟“生”的含义。
“关注”摄影展
新京报：这里所说的“生”，与我们一般理解的“生”有何不同？
熊先军：人与人的基因99%以上是相同的，但人与人之间存在性别、体格、相貌等差异，而且差异巨大，造成这些差异的只是那些微不足道的基因。有一部分人，也因为一点点基因的差异，造成了与健康人不同的生理状况，被称为罕见病病人。与绝大多数人相比，他们“生”而不同。
我一直在思考是什么导致了罕见病患者生命的差异？是微小的基因吗？还是我们社会对罕见病患者“生”而不同的差异还不够包容，而造成他们生命的差异呢？我认为是后者。
从现代医学来看，有些罕见病是可以用药治愈的，但会涉及经济负担问题。有一些病无法治疗，比如黏多糖贮积症患者，坐上轮椅就和正常人一样，可以与社会正常交往，但需要有完善的无障碍设施。有些患者智力没问题，有自我生存能力，但在工作中还是会受到歧视，就业不平等。
关注弱势群体是一个社会文明的标志。中国改革开放40多年来，国家制度层面对弱势群体的关怀在逐步完善。十八大以来，随着脱贫攻坚任务的完成，中国社会向着高质量发展阶段迈进，我们会越来越关注弱势群体、边缘人群，当然也包括罕见病患者。加强他们的权益保障，是中国进入新发展阶段的历史必然，也是高质量发展的应有之义。目前，罕见病相关保障体系仍然有待完善，不仅要关注他们的医疗需求，也要为他们的社会融入提供保障，需要多方共同努力。
罕见病的医疗保障
“对于所有的罕见病药品，首先是价格降下来纳入基本医保，再在大病、商业、救助等方面给予部分保障”
新京报：高值罕见病药品保障越来越受到社会关注。你如何看待这个问题？
熊先军：过去30多年我们国家注重医疗保障制度建设，不断改革，建立了社会主义市场经济体制下的医疗保障制度，现在医保体制的四梁八柱已经建好，实现了绝大部分人的应保尽保。但也要看到还有保障不足的地方。
目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及多种疾病，但极少数价格昂贵的药品尚未纳入。这两年国家医保局正在抓紧研究，但也存在两种观点的不断碰撞。
来自药企方的观点认为，高值罕见病药品一年就卖这么多，卖得贵是天经地义，国家应该额外拿出一部分钱来保障这部分药。但包括我在内的一部分人认为，罕见病病人用“天价药”，是因为药企方不了解中国市场，定价太高，他们对价格处在垄断支配地位。市场经济下，一个产品在一个地区卖什么价格，与这个地区的购买力相关，定价要符合这个地区的经济社会发展水平。中国是发展中国家，按照欧美国家等国际同行定价标准，参照4倍人均GDP，大多数罕见病一年的药品费用不能超过30万元人民币。
其实，“天价药”纳入基本医保后，对患者和家庭来说还是一个沉重的负担。即使年费用只要30万，通过基本医保、大病医保等报销完，患者一年还要承担5万到8万元。罕见病病人需要终身用药，对于家庭来说，既要考虑小孩的长期生存问题也要考虑家庭的长期生存问题。中国有多少家庭能每年都拿出5万到8万块钱为孩子治病的？很少。
所以我一直认为，罕见病药品医保准入要先谈价格再谈保障。罕见病药品年费要先降价到30万以内，通过基本医保、大病保险、医疗救助等途径报销后，病人还有负担，再通过罕见病保障机制把这部分保障下去，这才是长远之策，是维持患者一生的保障。
对于罕见病保障机制建立，我认为，不是建立在天价药基础上的保障机制，专门搞一套，仍然是在现行多层次医疗保障的框架内解决。对于所有的罕见病药品，首先是价格降下来纳入基本医保，再在大病、商业、救助等方面给予部分保障，仍有困难的，通过政府引导、慈善操作的办法给予分担。最终的目的，还是要使贫困的罕见病患者尽量少承担医疗费用，负担轻一点。
总之，现在医疗保障制度到了高质量发展阶段，也到了更加关注弱势群体的发展阶段，这就需要从政策出发，使得这部分群体在制度上得到更好保障。这不仅仅是政府掏钱或病人掏钱这么简单的二元选择，而需要从药品价格、供应、审批到最后的医疗保障，对罕见病病人进行综合性保障。
目前对于罕见病的保障问题，社会共识还没有形成，希望大家关注以后慢慢讨论，逐渐形成共识。这个过程，需要社会各界共同努力。
医保谈判
“我们所谈判的药品，都是很贵的一些‘天价药’，也都是‘救命药’”
新京报：每年的医保谈判都备受关注，你怎么看医保谈判机制的作用？
熊先军：医保谈判之所以全社会关注，第一，医保谈判一年只谈一次，涉及医药企业利益，影响很大。第二，医保谈判机制的建立是医保部门做出的符合市场经济体制的一种可贵探索。第三，我们所谈判的药品，都是很贵的一些“天价药”，也都是“救命药”。对患者来说，我们不能像购买其他商品一样“用脚投票”来选择这些“天价药”，唯一的降价机制就是医保谈判。
2017年我们就开始探索医保谈判机制，发现这是一种与市场经济密切相关的医药价格形成机制。以前因为医药市场的特殊性，形成不了买卖双方公平对等谈判的机会。建立医保谈判机制，医保方专家代表参保人与药企公司谈判，符合市场经济。谈判双方出价权对等，你愿意卖就卖，我愿意买就买，谈拢了就成交，谈不拢就不成交，这是基本的市场规则。医保谈判按照市场经济要求，购买者在价格里边说话。
至于谈判过程中谁有优势、谁有劣势，这是市场本身决定的。比如企业对医药成本有优势，医保谈判代表有相对庞大的消费群体优势，谈妥了可以报销，谈不妥不可以报销，总之各有各的优势。医保方与药企方权利对等，能力有大小，价格降多少是谈出来的。至于医保部门的底价，只是给谈判专家的一个心理价位。我们最后发现，每次谈判达成的价格，都低于我们给专家的底价。
新京报：很多人会说，医保局为何不把底价亮出来，药企愿意卖就卖，不愿意卖就不卖？
熊先军：这一个是计划经济，一个是市场经济，完全不一样。如果医保局直接告诉底价，那就是政府定价，属于行政行为，企业可能会接受，但这属于计划经济，与我们谈判的市场机制完全不同。尽管医保谈判过程很艰苦，经过多轮谈判达成心理价位成交，但这就是市场经济。
机制不同产生的结果也完全不同。如果政府定价，政府人员行政权力变大，很容易产生腐败问题。而谈判是由专家代表参保人去进行，谈多少是谈判专家谈下来的，政府只是制定规则，行政人员无法确定任何一种药品的价格。
价格是市场因素的综合反映。表面看起来是因为谈判使得“天价药”价格降了下来，实际上是市场因素发生了很多变化，比如药品专利期快到了、竞争产品出现了、进了医保市场销量会大增等等。通过谈判把这些因素都体现了出来。谈判只是手段，降价背后是市场因素在起作用。
“灵魂砍价”
“每砍掉一分钱，就能节省相当可观的医保基金，从而让更多人受益”
新京报：去年有一场“灵魂砍价”，“天价药”从70万元降到约3.3万元。这场谈判有什么启发？
熊先军：医保谈判可谓“锱铢必较”，有网友说，哪怕是少一块钱，也会给千千万万的家庭带来希望。确实这样，每砍掉一分钱，就能节省相当可观的医保基金，从而让更多人受益。
去年医保谈判最受关注的渤健“70万一针”的治疗脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠注射液，通过一个半小时的谈判，降到了3万多元。对于这个问题，我们各方要有很好的思考。
第一要思考，企业的定价策略是否合理？“70万一针”，不是基于中国市场的合理定价，是一个真正的“天价药”，完全不符合中国市场的定价，没有考虑中国老百姓(603883)的购买力。有些药企进入中国就想定高价、赚大钱，这需要中国市场给他们教训。
第二要思考，到底什么是合适的价格？我认为，价格无所谓高低，只要是谈判的价格就是合适的。70万一针降到3万多一针，这也是合适的。如果不赚钱，企业会答应吗？能答应说明是赚钱的，无非是少赚点，但中国有庞大的人口基数。谈判就是允许你赚钱，但激发你少赚一点。我们谈判要“憋半天”经过几轮谈判，就是因为药企能够接受。我们不考虑成本，我们只考虑价格。只要企业能接受，就证明能赚钱。
第三要思考，降价的因素到底是什么？竞争是降价最好的手段，药企降价一个很大的因素是有竞争药品的出现。很多药品说价格降不下来，我认为价格能降下来，只是时机还不成熟，谈判机制还没有发挥出作用。真正的降价动因是市场因素，只要市场因素形成了，价格就能降下来。
新京报：每次医保谈判，你压力大吗？
熊先军：每次谈判，我都很紧张。有些药我们给了专家心理底价，但专家没有测算准确，我怕谈不成功，压力很大。特别是一些好药谈判不成功，我心里也挺难受的。
每次纳入谈判的药品，都是临床必需的，我们都希望能谈判成功。但在谈判过程中，有企业的原因，也有谈判专家测算底价的原因，总会有谈判失败的，但这就是市场。我们只能一年一年学习，总结经验，也希望药企也越来越了解谈判规则，尽量方向一致，能够谈成功。我相信，随着医保谈判规则越来越透明、机制越来越公开，以后谈判成功的概率会越来越大。
每个小群体都不该被放弃。每年医保目录调整公布后，我都会关注网友的反应，关注一些患病家庭的反应，关注他们的喜怒哀乐。无论谈判是否成功，这些调整对于患病家庭来说，都是一个重大消息。
新京报记者 何强 校对 贾宁 受访者供图
